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  • 黏多糖贮积症Ⅵ型怎么办

    徐文明

    徐文明 副主任医师

    擅长:从事内分泌代谢疾病临床及科研工作近20年,主要研究方向为2型糖尿病及其大血管并发症。

    中山大学附属第一医院

    黏多糖贮积症Ⅵ型可采取基因治疗、酶替代疗法、骨髓移植等措施进行治疗。1.基因治疗基因治疗可采用腺相关病毒载体将正常基因导入患者体内,如使用AAV8-SGSH。通过替换有缺陷的SGSH基因,恢复溶酶体功能。此方法是利用正常基因修复致病基因,使细胞恢复正常代谢途径。通过提供正常基因来纠正异常代谢过程。适用于无法通过其他手... [详细]

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