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黏多糖贮积症Ⅳ型怎么办
徐文明 副主任医师
擅长:从事内分泌代谢疾病临床及科研工作近20年,主要研究方向为2型糖尿病及其大血管并发症。
黏多糖贮积症Ⅳ型可采取基因治疗、酶替代疗法、骨髓移植等措施进行治疗。1.基因治疗基因治疗可能包括使用腺相关病毒载体将正常基因导入患者细胞中,如AAV8-SGSH。通过替换有缺陷的SGSH基因来纠正代谢异常。基因治疗是针对遗传性疾病的一种潜在解决方案,它利用正常基因替换有缺陷的基因,从而改善患者的症状。适用于某些无法通... [详细]
黏多糖贮积症Ⅳ型
欧晨珞 医师
擅长:全科
你好,最有希望治疗方法是特异性的酶替代治疗及基因治疗,二者可改善患者的临床表现以及生存情况。对脊柱弯曲及胸腰椎压迫脊髓者,可施行手术矫正。对其他症状也可给予相应的对症治疗
本型又名莫尔奎(Morquio)综合征、骨软骨营养不良、畸形性软骨营养不良、非典... [详细]
首都医科大学附属北京友谊医院
烟台毓璜顶医院
深圳市宝安人民医院
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七台河市人民医院