基因治疗国外近年开展对戈谢病基因治疗的基础与临床研究，取得可喜的成果。应用造血祖细胞，成肌细胞移植，将GBA基因导入体内，并通过其增殖特性在体内获得大量含有GBA基因的细胞，产生具有生物活性的GBA，起到持久治疗作用。

小儿家族性脾性贫血是一种遗传性疾病，其严重程度取决于病情进展和并发症。建议定期监测血常规、肝功能等指标，并根据医生指导进行治疗。该疾病是由于基因突变导致红细胞寿命缩短而引起的溶血性贫血，通常在儿童时期发病。症状可能包括黄疸、脾肿大以及疲劳等症状。疾病的严重程度因人而异，有些患者可能仅有轻微的症状，但也有部分患儿可能会... [详细]