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你好,最有希望治疗方法是特异性的酶替代治疗及基因治疗,二者可改善患者的临床表现以及生存情况。对脊柱弯曲及胸腰椎压迫脊髓者,可施行手术矫正。对其他症状也可给予相应的对症治疗
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你好,很高兴为你解答:黏多糖贮积症Ⅳ型,表现为生长迟缓,一般成年后身高不超过160cm,面容及智力正常,学步较晚,行走时步态蹒跚不稳,短颈,耸肩,出牙时间较晚,牙列不整齐,牙齿缺乏光泽,角膜混浊可早在儿童期开始出现,听力呈进行性损害,常无心脏受累,肝脾轻度肿大,无腹外疝,骨骼畸形包括鸡胸,驼背,膝外翻,扁平足及关节屈... [详细]
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黏多糖贮积症Ⅳ型可采取基因治疗、酶替代疗法、骨髓移植等措施进行治疗。1.基因治疗基因治疗可能包括使用腺相关病毒载体将正常基因导入患者细胞中,如AAV8-SGSH。通过替换有缺陷的SGSH基因来纠正代谢异常。基因治疗是针对遗传性疾病的一种潜在解决方案,它利用正常基因替换有缺陷的基因,从而改善患者的症状。适用于某些无法通... [详细]
黏多糖贮积症Ⅳ型
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