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2021基因治疗肌营养不良
补充说明：2021基因治疗肌营养不良
a******W 2022-03-23 16:13
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精选回答(1)
赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲
擅长：擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗
提问
2021基因治疗肌营养不良可采取基因替代疗法、基因编辑治疗、干细胞移植、体外肌力训练、营养支持治疗等治疗措施。如果症状持续或加剧，建议患者及时就医。
1.基因替代疗法
基因替代疗法涉及将正常功能缺失基因引入患者体内，通常通过病毒载体实现。具体操作是选取携带目标基因的病毒载体，在体外优化后注入患者体内。此方法旨在恢复患者丢失的功能性基因表达，从而纠正特定遗传性疾病如肌营养不良的症状。选择病毒载体是因为其能够高效地跨细胞膜运输基因。
2.基因编辑治疗
基因编辑治疗通过CRISPR-Cas9系统对患者自身细胞中的突变基因进行修复或替换。具体步骤包括设计引导RNA、构建Cas9蛋白-核酸酶复合物并将其导入目标细胞。该技术利用CRISPR-Cas9系统精准定位并切除或插入正确序列以纠正突变基因。此方法针对的是由于基因突变导致的肌营养不良。
3.干细胞移植
干细胞移植涉及从捐献者身上获取未分化干细胞，经过处理后输注至患者体内，以期望这些干细胞分化为所需的肌肉细胞。移植过程可能需要数次才能达到理想效果。干细胞具有多向分化潜能，理论上可分化为任何类型的细胞，包括受损或缺失的肌肉细胞。因此，它们可用于补充或修复因肌营养不良而减少的肌肉组织。
4.体外肌力训练
体外肌力训练需制定个性化计划，在专业指导下使用专门设备对患者肢体进行针对性锻炼；通常分为若干周期，每次持续数周至数月不等。此措施有助于增强肌萎缩侧索硬化症患者残存肢体力量及耐受度，并改善生活质量。鉴于该病特征为运动神经元退行性病变所致肢体无力及萎缩，故上述措施有益于促进肢体功能恢复。
5.营养支持治疗
营养支持治疗包括提供高卡路里、富含蛋白质且易于消化的食物，并可能考虑口服或静脉给予营养补充剂。良好的营养状态有助于维持机体整体健康状况以及受伤后的康复进程。对于存在吞咽困难或其他进食障碍的肌营养不良患者而言至关重要。
在接受基因治疗前，应进行全面评估以确定个体是否适合接受此类治疗。同时，建议定期监测可能出现的潜在风险，如感染或免疫反应。
2024-04-11 06:46
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肌萎缩侧索硬化症，又称渐冻人症，简称ALS病，是运动神经元病的一种，是累及上运动神经元（大脑、脑干、脊髓），又影响到下运动神经元（颅神经核、脊髓前角细胞）及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的一种慢性进行性变性疾病。临床上常表现为上、下运动神经元合并受损的混合性瘫痪。
右旋糖酐铁分散片
用于明确原因的慢性失血、营养不良、妊娠、儿童发育期等引起的缺铁性贫血。
利鲁唑片
用于肌萎缩侧索硬化症患者的治疗，可延长存活期和/或推迟气管切开的时间。
人参败毒胶囊
益气解表，散寒祛湿。用于气虚外感风寒湿邪所致恶寒，发热，无汗，口渴，头痛，肢体酸痛沉重，乏力，咳嗽，鼻塞流清涕，舌苔白腻，脉浮无力。
肠内营养混悬液(TPF)
本品适用于有胃肠道功能或部分胃肠道功能，而不能或不愿进食足够数量的常规食物，以满足机体营养需求的应进行肠内营养治疗的病人。主要用于：1.厌食和其相关的疾病-因代谢应激，如创伤或烧伤而引起的食欲不振-神经性/精神性疾病或损伤-意识障碍-心/肺疾病的恶病质-癌性恶病质和癌肿治疗的后期-艾滋病病毒感染/艾滋病；2.机械性胃肠道功能紊乱-颌面部损伤-头颈部癌肿-吞咽障碍-上消化道阻塞，如食管狭窄；3.危重疾病-大面积烧伤-创伤-脓毒血症-大手术后的恢复期；4.营养不良病人的手术前喂养；5.本品能用于糖尿病病人。
