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糖原累积症一型的基因治疗不知还要多久才能实现

发病时间:不清楚

糖原累积症一型的基因治疗不知还要多久才能实现

补充说明:糖原累积症一型的基因治疗不知还要多久才能实现

a******W 2022-03-25 15:02

糖原累积症 糖原贮积病 缺陷 生长缓慢 乏力 肝大 醋酸奥曲肽 左旋多巴 维生素

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赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲

擅长:擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗

提问

糖原累积症一型是指糖原贮积病一型,一般糖原贮积病一型的基因治疗还要多久才能实现,临床上没有具体的时间,根据临床经验,可能需要2-5年的时间,但具体时间还需要根据患者的病情严重程度、个人体质等因素进行综合判断。

糖原贮积病是一种遗传性疾病,主要是由于遗传基因缺陷,导致体内的糖原不能正常代谢,使机体出现一系列的疾病。如果患者的病情比较轻,并且个人体质较好,在经过积极有效的治疗后,可能需要2年左右的时间就可以实现。但如果患者的病情比较严重,并且个人体质较差,可能需要5年左右的时间才能实现,甚至更长时间。

糖原贮积病一型通常会导致患者出现生长缓慢、身体乏力、肝大等症状,患者出现上述症状,建议及时到正规医院的内分泌科就诊,并积极配合医生治疗,以免延误病情。患者可以在医生指导下使用醋酸奥曲肽注射液、左旋多巴注射液等药物进行治疗,有助于控制病情。在日常生活中,患者要注意多休息,避免过度劳累,同时还要注意饮食健康,多吃一些高蛋白、高维生素的食物,少吃辛辣刺激油腻的食物,以免加重病情。

2022-03-25 19:33

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糖原累积症 (糖原累积症,糖原累积病)

糖原累积病是一类由于先天性酶缺陷所造成的糖原代谢障碍疾病。根据欧洲资料,其发病率为 1/(2万~2.5万)。糖原合成和分解代谢中所必需的各种酶至少有 8种,由于这些酶缺陷所造成的临床疾病有12型,其中Ⅰ、Ⅲ、Ⅳ、Ⅵ、Ⅸ型以肝脏病变为主;Ⅱ、Ⅴ、Ⅶ型以肌肉组织受损为主。这类疾病有一个共同的生化特征,即是糖原贮存异常,绝大多数是糖原在肝脏、肌肉、肾脏等组织中贮积量增加。仅少数病种的糖原贮积量正常,而糖原的分子结构异常。

  • 多发人群:先天性酶缺陷患者

  • 临床检查:血脂  血液生化六项  尿酸  

  • 治疗费用:不同医院收费标准不一致,市三甲医院约(10000 —— 50000元)

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