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强直性肌营养不良1型治疗新药AT466研发进展
补充说明：强直性肌营养不良1型治疗新药AT466研发进展
a******W 2022-03-28 17:24
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赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲
擅长：擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗
提问
AT466一般是指抗肌萎缩蛋白基因免疫球蛋白A基因，强直性肌营养不良1型是一种遗传性肌肉疾病，由基因突变导致的肌肉变性疾病。
抗肌萎缩蛋白基因免疫球蛋白A基因是强直性肌营养不良的致病基因，可导致肌肉萎缩和无力。AT466是一种抗肌萎缩蛋白基因免疫球蛋白A基因，其突变导致抗肌萎缩蛋白基因免疫球蛋白A基因功能缺陷，从而引起肌肉萎缩和无力。
目前治疗强直性肌营养不良的新药有三种，分别是BCOR-CCS和DMD-BK-202，这两种药物都是用于治疗强直性肌营养不良的基因治疗药物。BCOR-CCS是一种口服的小分子药物，可以在胃肠道快速吸收，在服药后1小时内达到血浆峰浓度，在服药后的3小时内发挥作用。DMD-BK-202是一种长效重组人抗肌萎缩蛋白基因治疗药物，可以在胃肠道缓慢吸收，在服药后24小时内达到血浆峰浓度，在服药后的12小时内发挥作用。
在日常生活中，患者要注意多休息，避免过度劳累，同时也要避免进行剧烈运动。患者要注意保持良好的心态，避免情绪激动，以免加重病情。如果患者出现不适症状，建议及时前往医院就医治疗。
2022-03-28 18:37
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变性是细胞或细胞间质的一系列形态学改变并伴有结构和功能的变化(功能下降)，表现为细胞内或细胞间质中出现非生理性物质或生理性物质过度堆集。但我们通常生活中接触到的变性则多为第三种意思：即易性，通过外科手术方式使人的生殖器官发生改变，切除男性生殖器官移植女性生殖器官或是切除女性生殖器官移植男性生殖器官。通常想变性(易性)的人群往往患有易性病。易性病(transexuals)是性身份严重颠倒性疾病，患者通常在3岁时萌发，青春期心理逆变，持续地感受到自身生物学性别与心理性别之间的矛盾或不协调，深信自己是另一性别的人，强烈地要求改变自身的性解剖结构，为此要求作易性手术以达到信念，在易性要求得不到满足时，常因内心冲突而极度痛苦，甚至导致自残、自戕。
多发人群：通常在3岁时萌发，青春期心理逆变
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