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小儿黏多糖贮积症怎么治疗
补充说明：小儿黏多糖贮积症怎么治疗
a******W 2022-03-28 17:45
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精选回答(1)
李红冬 副主任医师 深圳市宝安人民医院 三甲
擅长：内科学和全科医学副主任医师，国家二级心理咨询师，擅长大内科和外科以及儿科常见病多发病的诊治，心理咨询。
提问
小儿黏多糖贮积症可采取酶替代治疗、骨髓移植、脐带血干细胞移植、基因治疗等方法进行治疗。
1.酶替代治疗
通过静脉注射携带特定酶类分子至患者体内以减轻代谢障碍。适用于多种类型的小儿黏多糖贮积症，可缓解症状、延缓病情进展。
2.骨髓移植
从供体处采集健康个体的造血干细胞，并将其输注给患者以重建其免疫系统。对于某些类型的黏多糖贮积症有效，但需考虑风险及可能发生的并发症。
3.脐带血干细胞移植
利用新生儿娩出时采集的未使用部分脐带血中的干细胞进行移植。针对特定类型的小儿黏多糖贮积症有较好效果，且为自体移植减少排斥反应。
4.基因治疗
将正常功能基因导入患者细胞中以纠正异常代谢途径。是潜在治愈某些类型小儿黏多糖贮积症的方法，长期效果待观察。
在选择治疗方法时，应综合考虑各种因素如疾病类型、患者年龄以及既往病史。定期评估和监测患者的响应情况至关重要，以便及时调整治疗策略。
2024-04-18 14:45
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黏多糖病(mucopolysaccharidosis，MPS)是一组先天性遗传病，因黏多糖降解酶缺乏使酸性黏多糖不能完全降解，导致黏多糖积聚在机体不同组织，造成骨骼畸形、智能障碍等一系列临床症状和体征。根据不同酶不同引起的不同症状，可分为6型。
