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小儿戈谢病用脐带血能治愈吗
补充说明：小儿戈谢病用脐带血能治愈吗
a******W 2022-03-28 17:45
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精选回答(1)
李红冬 副主任医师 深圳市宝安人民医院 三甲
擅长：内科学和全科医学副主任医师，国家二级心理咨询师，擅长大内科和外科以及儿科常见病多发病的诊治，心理咨询。
提问
小儿戈谢病通常无法被脐带血治愈。
虽然脐带血含有可替代患者异常骨髓的健康造血干细胞，但戈谢病是由于基因突变引起的溶酶体沉积病，不能仅依靠造血干细胞移植来纠正。此外，该疾病还涉及多种代谢紊乱，需要综合治疗策略。
在极少数情况下，如果患者的免疫系统状态与脐带血匹配良好，并且无任何禁忌证，则可能考虑使用脐带血进行移植尝试。但是，这属于探索性治疗手段，需谨慎评估风险与收益。
对于戈谢病患儿，应密切监测病情进展，定期进行血液、肝功能检查以及神经系统评估。若出现不适症状或疑似病情变化，应及时就医并与医生充分沟通选择合适的治疗方案。
2024-02-13 12:29
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戈谢病(Gauchersdisease，GD)是溶酶体贮积病(lysosomal storage disease，LSD)中最常见的一种，为常染色体隐性遗传。由于β-葡糖苷酶-葡糖脑苷酯酶缺乏致葡糖脑苷脂在肝、脾、骨骼和中枢神经系统的单核巨噬细胞内蓄积。其临床特点是肝脾肿大、骨痛，Ⅱ、Ⅲ型患儿有中枢神经系统受累的表现。戈谢细胞是本症的特征。
