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单基因遗传病可以治疗吗

发病时间:不清楚

单基因遗传病可以治疗吗

补充说明:单基因遗传病可以治疗吗

a******W 2022-04-26 19:01

单基因遗传病 囊性纤维化 镰状细胞贫血 手术 矫正

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医生回答(1)

荀巍畏 主治医师 三甲

擅长:全科

提问

单基因遗传病通常不能被彻底治愈。
虽然针对某些单基因遗传病的治疗方法已经取得了一定进展,例如通过基因编辑技术纠正致病基因突变,但是由于单基因遗传病的复杂性和多样性,以及许多疾病的罕见性,使得开发有效的治疗方法面临巨大挑战。此外,对于许多患者而言,即使有治疗方法可用,也可能存在高昂的成本、潜在的风险或其他不可克服的限制因素,因此难以实现完全治愈。基于以上原因,尽管部分单基因遗传病的治疗取得了进展,但总体上仍处于探索阶段,多数情况下无法达到彻底治愈的效果。
针对特定的单基因遗传病,若为一些常见的单基因疾病,如囊性纤维化或镰状细胞贫血等,则可能有成熟的临床管理策略可供使用。这些策略包括药物治疗、手术矫正或其他支持性措施,旨在控制症状、预防并发症,并改善生活质量。
在面对单基因遗传病时,应强调早期诊断与干预的重要性。定期的家族史调查和新生儿筛查可以帮助识别高风险个体,以便尽早开始适当的管理和监测。同时,需加强公众教育,提高对遗传性疾病的认识,以促进健康的生活方式和减少风险因素。

2024-03-07 19:17

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单基因遗传病

单基因遗传病同源染色体中来自父亲或母亲的一对染色体上基因的异常所引起的遗传病。这类疾病虽然种类很多,3000种以上,但是每一种病的患病率较低,多属罕见病。按照遗传方式又可将单基因病分为四类:①常染色体显性遗传病。②常染色体隐性遗传病。③常染色体不完全显性遗传病。④ 伴性遗传病。

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