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强直性肌营养不良基因治疗全球最新进展
补充说明：强直性肌营养不良基因治疗全球最新进展
a******W 2022-05-07 18:21
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精选回答(1)
赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲
擅长：擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗
提问
强直性肌营养不良可通过基因替代疗法、基因编辑、干细胞移植、肌肉功能锻炼、非甾体抗炎药等治疗措施进行治疗。
1.基因替代疗法
基因替代疗法通过将正常基因引入患者体内以取代异常基因来发挥作用。例如，可使用病毒载体携带正常基因进入细胞核，并利用反转录酶将外源DNA插入宿主染色体。此方法适用于遗传性疾病中由于特定基因突变导致的功能缺失或表达不足的情况。
2.基因编辑
基因编辑是利用CRISPR-Cas9系统对目标基因进行精准修改的过程。例如，在实验室条件下，可以设计sgRNA靶向DMB基因中的致病位点，并利用Cas9蛋白对其进行剪切。该技术主要用于研究特定基因功能及探索潜在治疗方法，并为未来开发新型基因疗法提供理论依据。
3.干细胞移植
干细胞移植涉及从捐献者处获取未分化干细胞，并将其注入患者体内以促进受损组织修复。这种方法旨在恢复受损区域的再生能力。该策略适合于某些类型的神经退行性疾病，如阿尔茨海默氏症，因为其能够减少神经元丢失并改善认知功能。
4.肌肉功能锻炼
肌肉功能锻炼包括一系列有针对性的运动计划，旨在增强受影响肢体的肌力和耐力。这些活动有助于维持关节稳定性并预防挛缩发生。针对存在运动障碍但无明显骨骼畸形的强直性肌营养不良患者效果尤为显著。
5.非甾体抗炎药
非甾体抗炎药通过抑制环氧合酶活性而减轻炎症反应，缓解疼痛和肿胀。这类药物具有快速起效、易于口服吸收等特点。对于轻至中度症状且不存在禁忌证的各类患者皆可考虑使用。需注意个体差异及可能出现消化道副作用。
在实施任何新的治疗方法之前，应确保充分了解所有可能的风险和获益，并根据具体情况制定个性化方案。定期评估患者的健康状况以及对各种干预措施的反应是非常重要的。
2024-04-18 20:10
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疼痛是一种复杂的生理心理活动，是机体受到损伤时发生的一种不愉快的感觉和情绪性体验，是临床上最常见的症状之一。包括伤害性刺激作用于机体所引起的痛感觉，以及机体对伤害性刺激的痛反应。疼痛的位置常指示病灶所在，而疼痛的性质间接说明病理过程的类型。
症状起因：病因：疼痛通常由导致组织损伤的伤害性刺激引起。外部因素：刀割、棒击等机械性刺激，电流、高温和强酸、强碱等物理化学因素均可成为伤害性刺激。内部因素：疾病如癌症等导致组织细胞发炎或损伤时，释入细胞外液中的钾离子、5-羟色胺、乙酰胆碱、缓激肽、组胺等生物活性物质亦可引起疼痛或痛觉过敏。其他因素：受凉、受潮湿过度劳累和长期不适当的工作体位后发生疼痛。病理：全身皮肤和有关组织中分化程度最低的游离神经末梢，作为伤害性感受器，将各种能量形式的伤害性刺激转换成一定编码型式的神经冲动，沿着慢传导的直径较细的有髓鞘和最细的无髓鞘传入神经纤维，经背根神经节传到脊髓后角或三叉神经脊束核中的有关神经元，再经由对侧的腹外侧索传至较高级的疼痛中枢──丘脑、其他脑区以及大脑皮质，引起疼痛的感觉和反应。与此同时，快传导的直径较粗的传入神经纤维所传导的触、压等非痛信息已先期到达中枢神经系统的有关脑区，并与细纤维传导的痛信息发生相互作用。
就诊科室：神经
