首页> 内科> 风湿免疫科> 黏多糖贮积症2型> 黏多糖贮积症2型基因治疗

精选回答(1)

王靖红 主任医师 哈尔滨市骨伤科 三甲

擅长:呼吸、消化、心内,内分泌,神经内科等内科常见病多发病的诊治。

提问

黏多糖贮积症2型基因,通常可能通过手术矫形、酶替代治疗、基因治疗等方式进行治疗。多糖贮积症是一组先天性黏多糖代谢障碍性溶酶体疾病,由于在溶酶体中黏多糖分解过程中,所需的某些酶缺陷而导致黏多糖的分解障碍。一般会有智力低下、身材矮小、蝶鞍形大、船桨样肋骨等症状。患者一般可以选择对症治疗,如手术矫形等。或者选择酶替代治疗、基因治疗等。

2021-12-23 09:33

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