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黏多糖贮积症2型能怎么治
补充说明：黏多糖贮积症2型能怎么治
2021-11-29 17:42
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王靖红 主任医师 哈尔滨市骨伤科 三甲
擅长：呼吸、消化、心内，内分泌，神经内科等内科常见病多发病的诊治。
提问
黏多糖贮积症2型基因的治疗通常包括手术矫形、酶替代治疗以及基因治疗。
这是一种先天性黏多糖代谢障碍，源于溶酶体中某些分解黏多糖的酶的缺陷，导致黏多糖分解受阻。病症常表现为智力发育迟缓、矮小身材、颅骨形状异常（蝶鞍形）以及独特的肋骨形态（船桨样）。针对这些症状，患者可以考虑选择对症治疗，比如进行手术矫形。酶替代疗法和基因疗法也是可供选择的治疗手段。
2021-12-30 15:58
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