发病时间：不清楚
黏多糖贮积症怎么治疗
补充说明：黏多糖贮积症怎么治疗
a******W 2022-05-12 18:49
我要咨询
精选回答(1)
任正新 主治医师 河西学院附属张掖人民医院 三甲
擅长：擅长糖尿病、心血管系统疾病和临床常见病、多发病的诊断和治疗。对体检综合分析和健康指导有一定的经验。
提问
黏多糖贮积症可采取酶替代疗法、骨髓移植、肝移植、基因治疗和对症支持治疗等方法进行治疗。
1.酶替代疗法
通过静脉注射携带特定水解酶的分子至患者体内，以减少细胞内积累的黏多糖。例如使用阿加糖酶B、N-乙酰半乳糖胺酶等。主要针对黏多糖贮积症中的黏液质型疾病，可改善症状但不能治愈。
2.骨髓移植
将健康的造血干细胞从供体中取出，然后将其注入患者体内，重建正常的造血功能。对于某些类型的黏多糖贮积症有效，特别是当存在严重贫血或血小板减少时。
3.肝移植
通过手术移除患有肝脏疾病的器官，并替换为捐赠者的健康肝脏。适用于因肝脏功能障碍导致的代谢异常，如胆汁淤积性肝硬化。
4.基因治疗
利用病毒载体将正常基因导入患者细胞中，以纠正缺陷基因表达。针对一些无法通过传统手段治愈的遗传性疾病提供长期解决方案。
5.对症支持治疗
包括物理治疗、营养支持和呼吸管理，旨在减轻症状并提高生活质量。广泛应用于各种类型的黏多糖贮积症，可缓解特定症状但不能改变病程进展。
在考虑黏多糖贮积症的治疗方案时，应根据具体类型及病情严重程度制定个性化方案。建议密切监测患者的生长发育情况，定期评估并调整治疗计划。
2024-01-28 19:49
举报相关问题
向医生提问
黏多糖贮积症(mucopolysaccharidosis，MPS)是一组溶酶体累积病，是由于溶酶体水解酶缺陷，造成酸性黏多糖(葡糖氨基聚糖)降解受阻，黏多糖在体内积聚而引起一系列临床症状。黏多糖贮积症患者由于过多的黏多糖贮积于骨、软骨等组织或器官内，从而影响到这些组织或器官的正常发育，多余的黏多糖从尿中排出，发生一系列的临床症状和影像学表现。黏多糖贮积症属先天性或原发性代谢异常综合征。
定坤丹
滋补气血，调经舒郁。用于月经不调，经行腹痛，崩漏下血，赤白带下，贫血衰弱，血晕血脱，产后诸虚，骨蒸潮热。
阿司匹林肠溶片
抑制下述情况时的血小板粘附和聚集 ：不稳定性心绞痛（冠状动脉血流障碍所至的心脏疼痛） ；急性心肌梗塞 ；预防心肌梗塞复发 ；动脉血管的手术后 ；动脉外科手术或介入手术后，如主动脉冠状动脉静搭桥术，PTCA） ；预防大脑一过性的血流减少（TIA：短暂性脑缺血发作）和已有前驱症状，如面部或手臂肌肉一过性瘫痪或一过性失明）后预防脑梗塞。
利鲁唑片
用于肌萎缩侧索硬化症患者的治疗，可延长存活期和/或推迟气管切开的时间。
乌苯美司胶囊
本品可增强免疫功能，用于抗癌化疗、放疗的辅助治疗，老年性免疫功能缺陷等。 可配合化疗、放疗及联合应用于白血病、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合症及造血干 细胞移植后，以及其它实体瘤患者。
健康问答
