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血友病甲基因治疗
补充说明：血友病甲基因治疗
a******W 2014-08-22 21:25
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医生回答(2)
金映杰 主治医师 三甲
提问
血友病甲可以考虑采用基因替代疗法、基因编辑或干细胞移植等基因治疗手段进行治疗。如果症状没有改善或者加重，应立即就医。
1.基因替代疗法
基因替代疗法通过将正常功能缺失的基因引入患者体内来纠正缺陷。通常采用病毒载体将目标基因导入血液细胞，如造血干细胞。此方法旨在恢复血友病甲患者凝血因子Ⅸ基因的功能，从而减少出血事件。选择造血干细胞是因为其能持续产生正常的凝血因子Ⅸ蛋白。
2.基因编辑
基因编辑是利用CRISPR-Cas9系统对患者体内的致病基因进行精准修改的过程，在实验室条件下完成。该技术能够针对特定的遗传变异进行修复或替换，恢复正常功能，从而改善血友病甲的症状。这一过程可潜在地消除或减轻出血倾向及相关并发症。
3.干细胞移植
干细胞移植涉及从捐献者处获取健康个体的造血干细胞并将其注入患者体内，使其分化为各种血细胞，包括所需凝血因子。此举旨在恢复患者的造血功能及凝血能力，因为血友病甲患者的凝血因子缺乏导致反复出血。移植后，健康的造血干细胞会生产足够的凝血因子，使患者免于频繁出血。
在接受基因治疗前，应进行全面评估，包括基因检测、出血风险评估以及可能存在的感染风险。制定个性化方案时，需考虑患者的具体病情及既往史，确保安全有效地管理血友病甲。
2023-12-31 23:49
举报陈冠忠 主治医师 三甲
提问
一,血友病治疗：局部止血治疗：包括局部压迫,放置冰袋,局部用血浆,止血粉,凝血酶或明胶海绵贴敷等.二,替代疗法.（一）输血浆（二）冷沉淀物3）中纯度因子Ⅷ制剂已被广泛用于临床.（国内普遍使用的药物）（4）凝血酶原复合物浓缩剂.（5）重组人凝血因子.（国内刚刚开始采用,日后普及的趋势.高科技人工合成的,打破以前从人血中提纯的手段,没有病菌污染,使用更安全.）.祝你健康！
2014-08-22 21:25
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血友病甲(hemophiliaA，HA)是一种X染色体连锁的凝血因子Ⅷ量和分子结构异常引起的隐性遗传性出血性疾病，临床特点为“自发性”关节出血和深部位组织出血。
人凝血因子Ⅷ
本品对缺乏人凝血因子Ⅷ所致的凝血机能障碍具有纠正作用，主要用于防治甲型血友病和获得性凝血因子Ⅷ缺乏而致的出血症状及这类病人的手术出血治疗。
乌苯美司胶囊
本品可增强免疫功能，用于抗癌化疗、放疗的辅助治疗，老年性免疫功能缺陷等。 可配合化疗、放疗及联合应用于白血病、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合症及造血干 细胞移植后，以及其它实体瘤患者。
氨甲环酸片
本品主要用于急性或慢性、局限性或全身性原发性纤维蛋白溶解亢进所致的各种出血.弥散性血管内凝血所致的继发性高纤溶状态,在未肝素化前,慎用本品。本品尚适用于:①前列腺、尿道、肺、脑、子宫、肾上腺、甲状腺、肝等富有纤溶酶原激活物脏器的外伤或手术出血；②用作组织型纤溶酶原激活物（t-PA）、链激酶及尿激酶的拮抗物； ③人工流产、胎盘早期剥落、死胎和羊水栓塞引起的纤溶性出血；④局部纤溶性增高的月经过多,眼前房出血及严重鼻出血；⑤用于防止或减轻因子VIII或因子IX缺乏的血友病患者拔牙或口腔手术后的出血； ⑥中枢动脉
富马酸喹硫平片
各型精神分裂症。本品不仅对精神分裂症阳性症状有效，对阴性症状也有一定效果。也可以减轻与精神分裂症有关的情感症状如抑郁、焦虑及认知缺陷症状。
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