发病时间：不清楚
黏多糖贮积症Ⅵ型怎么办
补充说明：黏多糖贮积症Ⅵ型怎么办
a******W 2015-05-29 20:21
黏多糖贮积症Ⅵ型 小儿黏多糖贮积病Ⅳ型 骨髓移植 造血干细胞移植 缺陷
我要咨询
精选回答(1)
李红冬 副主任医师 深圳市宝安人民医院 三甲
擅长：内科学和全科医学副主任医师，国家二级心理咨询师，擅长大内科和外科以及儿科常见病多发病的诊治，心理咨询。
提问
黏多糖贮积症Ⅵ型可以考虑通过酶替代疗法、骨髓移植、基因治疗等方法进行治疗。如果症状持续或加剧，应立即就医以评估病情并接受适当治疗。
1.酶替代疗法
通过静脉注射携带特定水解酶的分子到患者体内，以增加其体内的缺乏的酶活性。此方法旨在恢复正常代谢途径，减少黏多糖积累，缓解病情进展。
2.骨髓移植
骨髓移植通常采用自体或异体造血干细胞移植的方式，在有经验的医疗团队监督下进行。该措施可期望改善免疫功能缺陷、血液系统异常等问题，但须考虑风险及个体差异。
3.基因治疗
基因治疗涉及将健康基因引入患者体内，可通过病毒载体或非病毒载体实现。目标是纠正导致黏多糖贮积症Ⅵ型的遗传缺陷，长期效果需进一步研究评估。
除上述措施外，建议定期进行神经系统检查以及听力评估，监测病情变化。同时，注意营养均衡，避免可能引起呼吸道感染的风险因素，如吸烟环境。
2024-01-22 20:07
举报相关问题
医生回答(1)
李焕晨 主治医师 三甲
擅长：全科
提问
黏多糖贮积症Ⅵ型可以考虑通过酶替代疗法、骨髓移植、基因治疗等方法进行治疗。如果症状持续或加剧，应立即就医以评估病情并接受适当治疗。
1.酶替代疗法
通过静脉注射携带特定水解酶的分子到患者体内，以增加其体内的缺乏的酶活性。此方法旨在恢复正常代谢途径，减少黏多糖积累，缓解病情进展。
2.骨髓移植
骨髓移植通常采用自体或异体造血干细胞移植的方式，在有经验的医疗团队监督下进行。该措施可期望改善免疫功能缺陷、血液系统异常等问题，但须考虑风险及个体差异。
3.基因治疗
基因治疗涉及将健康基因引入患者体内，可通过病毒载体或非病毒载体实现。目标是纠正导致黏多糖贮积症Ⅵ型的遗传缺陷，长期效果需进一步研究评估。
除上述措施外，建议定期进行神经系统检查以及听力评估，监测病情变化。同时，注意营养均衡，避免可能引起呼吸道感染的风险因素，如吸烟环境。
2015-05-29 20:21
举报向医生提问
本型也称马-拉(Maroteaux-Lamy)综合征、多发性营养不良性侏儒症。亦为常染色体隐性遗传性疾病。其特征为身材矮小，角膜浑浊，但智力正常。这型黏多糖贮积症首先由Maroteaux(1963)发现，是一种不同于其他类型黏多糖贮积症的独立疾病。
