发病时间：不清楚
粘多糖贮积怎么样治疗？
补充说明：粘多糖贮积怎么样治疗？
2021-12-21 18:44
我要咨询
精选回答(1)
陈婧 副主任医师 哈尔滨市第一医院 三甲
擅长：糖尿病及其并发症，痛风，骨代谢疾病，甲状腺疾病，更年期综合征
提问
小儿黏液多糖贮存病IV型是一种先天性遗传病。由于粘多糖降解酶的缺乏，酸性粘多糖不能被降解。小儿黏液多糖贮积症的症状为骨骼发育不良，目前尚无有效的治疗药物和治疗方法，均采用对症药物治疗。表现为智力不佳、多动症、抽搐等，是粘多糖症的症状。特异性酶替代疗法有两种不同的形式。一种是直接将微囊化酶输入体内，这是一种直接的方法。另一种是间接法，利用逆转录病毒进行转基因治疗，将患者自身外周血淋巴细胞或骨髓造血祖细胞反向转化为含有正常酶基因的细胞或通过骨髓移植植入患者体内。正常的酶。
2022-09-16 13:37
举报相关问题
向医生提问
抽筋是抽搐的俗称，是大脑功能暂时紊乱的一种表现。人体肌肉的运动是受大脑控制的，当管理肌肉运动的大脑有关细胞暂时过度兴奋时，就会发生不能自控的肌肉运动，可局限于某群肌肉或身体一侧，或波及全身，即抽筋。
维生素B1片
1.适用于维生素B1缺乏的预防和治疗，如维生素B1缺乏所致的脚气病或Wernicke脑病。亦用于周围神经炎、消化不良等的辅助治疗。2.全胃肠道外营养或摄入不足引起的营养不良时维生素B1的补充。3.下列情况时维生素B1的需要量增加：妊娠或哺乳期、甲状腺功能亢进、烧伤、血液透析、长期慢性感染、发热、重体力劳动、吸收不良综合征伴肝胆系统疾病（肝功能损害、酒精中毒伴肝硬化）、小肠疾病（乳糜泻、热带口炎性腹泻、局限性肠炎、持续腹泻、回肠切除）及胃切除后。4.大量维生素B1对下列遗传性酶缺陷病可改善症状：亚急性坏死性脑脊髓病（Leigh病）、支链氨基酸病，乳酸性酸中毒和间歇性小脑共济失调。
龙牡壮骨颗粒
强筋壮骨，和胃健脾。用于治疗和预防小儿佝偻病、软骨病；对小儿多汗、夜惊、食欲不振、消化不良、发育迟缓也有治疗作用。
杞枣口服液
补肾健脾，益气养血。用于小儿因脾肾虚弱，气血不足所致的神疲乏力，食欲不振，面色无华，记忆力减退等症及对高血铅儿童能促进血铅的排除。
安立生坦片
本品适用于治疗有WHOII级或I级症状的肺动脉高压患者(WHO组1),用以改善运动能力和延缓临床恶化。支持安立生坦有效性的研究主要包括特发性或遗传性PAH(64％)或结缔组织病相关性PAH(32％ )病因学特征的患者。
