发病时间：不清楚
糖原累积症一型的基因治疗不知还要多久才能实现
补充说明：糖原累积症一型的基因治疗不知还要多久才能实现
a******W 2022-08-18 14:40
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赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲
擅长：擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗
提问
糖原累积症一型的基因治疗时长取决于多种因素，其中主要因素是相关技术的成熟度。
糖原累积症一型是一种遗传代谢疾病，由于基因突变导致糖原代谢酶的缺乏，导致糖原在肝脏和肌肉组织中积累。糖原累积症一型的基因治疗研发进展顺利，相关技术逐渐成熟，且有大型制药公司参与其中，预计数年内可实现。如果研究过程中出现技术瓶颈或资金短缺，可能会影响基因治疗的研发进程，导致研发周期延长。
基因治疗是针对特定基因缺陷的治疗方法，其效果和安全性需经过严格的临床试验评估，患者在考虑接受该治疗时应充分了解相关风险和收益。
2024-03-09 03:40
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糖原累积病是一类由于先天性酶缺陷所造成的糖原代谢障碍疾病。根据欧洲资料，其发病率为 1/(2万～2.5万)。糖原合成和分解代谢中所必需的各种酶至少有 8种，由于这些酶缺陷所造成的临床疾病有12型，其中Ⅰ、Ⅲ、Ⅳ、Ⅵ、Ⅸ型以肝脏病变为主;Ⅱ、Ⅴ、Ⅶ型以肌肉组织受损为主。这类疾病有一个共同的生化特征，即是糖原贮存异常，绝大多数是糖原在肝脏、肌肉、肾脏等组织中贮积量增加。仅少数病种的糖原贮积量正常，而糖原的分子结构异常。
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