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如何解决ALD（肾上腺脑白质营养不良）的退化问题
补充说明：如何解决ALD（肾上腺脑白质营养不良）的退化问题
2019-09-06 23:46
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雷鸣 主治医师 中山大学孙逸仙纪念医院 三甲
擅长：擅长痴呆，帕金森，脑血管病等神经内科常见病多发病的诊治。
提问
ALD（肾上腺脑白质营养不良）的退化问题可以采取基因治疗、药物治疗、物理治疗等措施进行治疗。
1.基因治疗
基因治疗通常涉及使用载体将正常基因导入患者体内，以取代或补充异常基因。例如，通过腺相关病毒载体将正常ALD基因导入患者脑部和肾上腺组织。该方法旨在纠正导致ALD的特定基因缺陷，从而减缓或阻止神经退化。由于个体差异和治疗风险，该方法需要严格监管和专业团队操作。
2.药物治疗
药物治疗可能包括使用抗氧化剂如维生素E、辅酶Q10等来保护神经细胞免受进一步损伤，并可能包括免疫调节剂如甲氨蝶呤来控制炎症反应。这些药物旨在减轻症状、延缓疾病进展并提高生活质量。选择合适的药物需考虑患者的病情及潜在的副作用风险。
3.物理治疗
物理治疗可能包括康复训练、平衡训练、肌力训练等，以帮助患者维持日常活动能力。此外，电刺激疗法也可用于改善肌肉功能。这些治疗方法旨在改善运动功能、减少残疾程度，并提高生活质量。实施时应根据患者的个体情况制定个性化方案。
在处理ALD时，应遵循专业医疗团队的指导，并定期进行医学评估以监测疾病的进展和对治疗方法的反应。同时，心理支持也非常重要，可提供心理咨询或加入支持小组帮助患者及家属应对疾病带来的挑战。
2024-07-16 09:20
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郑湘宏 主任医师 广州医科大学附属第一医院 三甲
擅长：中医呼吸如慢性咳嗽、过敏咳嗽、慢性阻塞性肺气肿，肺肿瘤等；消化道病如慢性胃炎，消化道溃疡，慢性结肠炎；老年病如高血压、高脂血症以及骨关节病如膝关节病、颈肩腰腿痛、骨质疏松症。
提问
ALD是一组隐性遗传性脂代谢病，由于细胞中过氧化物酶体对VLCFA的，氧化发生障碍，以致VLCFA在血、脑白质、肾上腺皮质等器官和组织内大量聚积，引起中枢神经系统脱髓鞘和肾上腺皮质萎缩或发育不良，目前有人采用饮食疗法，限定饮食中VLCFA的摄入，同时进食Lorenzo油，以减少VLCFA的合成，使C26：C22恢复正常，但ALD目前尚无特效治疗。
2019-09-07 00:27
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维生素E(vitaminE)是生育酚(tocopherol，T)与三烯生育酚(Tocotrienol，T-3)的总称，是脂溶性维生素。为细胞膜上的重要组成成分。亦是细胞膜上的主要抗氧化剂。维生素E广泛存在于动植物食品中，动物性食品以da型为主，植物油的维生素E含量较多，与亚油酸等多烯脂肪酸含量相平行。维生素E为多烯脂肪酸的抗氧化剂，在细胞膜上与膜磷脂的多价不饱和脂肪酸(pol-yunsaturated fatty acid，PUFA)结合成复合物而稳定膜的结构，防止生物膜上PUFA和细胞中含硫基的酶受氧化剂的损害。当维生素E缺乏时红细胞膜上的PUFA易发生过氧化反应，使红细胞膜受损而产生溶血。
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