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二型黏多糖贮积症的基因能治疗吗
补充说明：二型黏多糖贮积症的基因能治疗吗
2021-07-11 00:15
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王昱 副主任医师 北京大学第一医院 三甲
擅长：高尿酸血症，痛风关节炎，银屑病关节炎，类风湿关节炎
提问
黏多糖贮积症二型的基因治疗可以通过药物等手段实现。
二型黏多糖贮积症在儿童中的表现为骨骼发育不良。目前，针对这种症状的特效药物和疗法尚未出现，治疗主要侧重于对症支持。逆转录病毒在基因疗法中被运用，它能将患者自身的外周血淋巴细胞或骨髓造血祖细胞改造为携带正常酶基因的细胞。另外，也可以通过骨髓移植的方式，将含有正常酶的组织植入患者体内，以期达到治疗效果。
2022-03-25 14:24
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黏多糖贮积症(mucopolysaccharidosis，MPS)是一组溶酶体累积病，是由于溶酶体水解酶缺陷，造成酸性黏多糖(葡糖氨基聚糖)降解受阻，黏多糖在体内积聚而引起一系列临床症状。黏多糖贮积症患者由于过多的黏多糖贮积于骨、软骨等组织或器官内，从而影响到这些组织或器官的正常发育，多余的黏多糖从尿中排出，发生一系列的临床症状和影像学表现。黏多糖贮积症属先天性或原发性代谢异常综合征。
