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黏多糖贮积症2型基因治疗可以骨髓移植吗
补充说明：黏多糖贮积症2型基因治疗可以骨髓移植吗
a******W 2021-07-11 00:15
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任正新 主治医师 河西学院附属张掖人民医院 三甲
擅长：擅长糖尿病、心血管系统疾病和临床常见病、多发病的诊断和治疗。对体检综合分析和健康指导有一定的经验。
提问
黏多糖贮积症2型基因治疗后，通常不需要骨髓移植。
黏多糖贮积症2型主要是因为溶酶体酶缺乏所致，而基因治疗通过纠正相关基因异常来发挥作用，因此无需额外使用骨髓移植。
对于某些特定患者群体，例如儿童或有既往病史者，在接受基因治疗后可能需要考虑骨髓移植以辅助病情管理。
在针对黏多糖贮积症2型的治疗决策中，应综合考虑基因治疗效果、个体差异以及潜在风险等因素，并密切监测任何可能出现的并发症。
2024-03-24 23:06
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黏多糖贮积症(mucopolysaccharidosis，MPS)是一组溶酶体累积病，是由于溶酶体水解酶缺陷，造成酸性黏多糖(葡糖氨基聚糖)降解受阻，黏多糖在体内积聚而引起一系列临床症状。黏多糖贮积症患者由于过多的黏多糖贮积于骨、软骨等组织或器官内，从而影响到这些组织或器官的正常发育，多余的黏多糖从尿中排出，发生一系列的临床症状和影像学表现。黏多糖贮积症属先天性或原发性代谢异常综合征。
