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黏多糖贮积症‖怎么治
补充说明：黏多糖贮积症‖怎么治
a******W 2021-07-12 17:42
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精选回答(1)
任正新 主治医师 河西学院附属张掖人民医院 三甲
擅长：擅长糖尿病、心血管系统疾病和临床常见病、多发病的诊断和治疗。对体检综合分析和健康指导有一定的经验。
提问
黏多糖贮积症的治疗可以考虑酶替代疗法、骨髓移植、造血干细胞移植、基因治疗和肝脏移植等方法。如果症状持续或加剧，应立即就医以获得专业评估和治疗。
1.酶替代疗法
通过静脉注射携带特定水解酶的蛋白质分子来分解体内积累的黏多糖，减轻症状。此方法旨在恢复患者体内因遗传缺陷而缺失或功能降低的水解酶水平，从而减少黏多糖的累积。
2.骨髓移植
从供体处获取健康的造血干细胞并将其注入患者体内，重建正常的造血和免疫功能。新植入的细胞将产生正常数量和类型的血细胞，有助于改善贫血、出血等问题。
3.造血干细胞移植
采集健康个体的外周血单核细胞并在实验室中增殖后输回患者体内，以取代异常造血干细胞。移植后，新生的造血干细胞会逐渐占据患者的造血空间，恢复正常造血功能。
4.基因治疗
利用病毒载体将正常编码黏多糖合成关键蛋白的基因导入患者细胞内，使其稳定表达。目标是纠正导致黏多糖沉积的基因突变，长期解决黏多糖代谢障碍的根本原因。
5.肝脏移植
当其他治疗方法无效时，可考虑肝脏移植手术作为最后手段。肝脏是多种物质代谢的重要器官，包括某些参与黏多糖分解的酶类；通过提供来自无病捐赠者的健康肝脏，可期望恢复相关代谢活动至接近正常范围。
除上述措施外，还需定期监测患者的生命体征及血液学参数变化，及时发现并处理可能出现的并发症。同时，建议患者保持均衡饮食，避免高粘滞度食物如红肉，以减少血液循环阻力，预防潜在风险。
2024-02-17 13:20
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黏多糖贮积症(mucopolysaccharidosis，MPS)是一组溶酶体累积病，是由于溶酶体水解酶缺陷，造成酸性黏多糖(葡糖氨基聚糖)降解受阻，黏多糖在体内积聚而引起一系列临床症状。黏多糖贮积症患者由于过多的黏多糖贮积于骨、软骨等组织或器官内，从而影响到这些组织或器官的正常发育，多余的黏多糖从尿中排出，发生一系列的临床症状和影像学表现。黏多糖贮积症属先天性或原发性代谢异常综合征。
