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黏多糖贮积症怎么治
补充说明：黏多糖贮积症怎么治
a******W 2021-07-12 17:39
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任正新 主治医师 河西学院附属张掖人民医院 三甲
擅长：擅长糖尿病、心血管系统疾病和临床常见病、多发病的诊断和治疗。对体检综合分析和健康指导有一定的经验。
提问
黏多糖贮积症可以通过酶替代疗法、骨髓移植、造血干细胞移植、基因治疗、肝脏移植等方法进行治疗。如果症状持续或加剧，应立即就医以评估病情并接受适当治疗。
1.酶替代疗法
通过静脉注射携带特定水解酶的蛋白质分子来分解体内积累的黏多糖，减轻症状。此方法旨在恢复患者体内正常代谢途径，减少黏多糖沉积，从而缓解相关临床表现。
2.骨髓移植
将健康的造血干细胞从供体转移到接受者身上，重建正常的造血功能。新产生的血细胞不会累积异常代谢产物，因此有助于改善病情。
3.造血干细胞移植
采集健康个体的外周血单核细胞，在实验室中增殖并纯化后回输至患者体内，以修复或替换受损细胞。该技术可纠正因遗传缺陷导致的细胞内蛋白合成错误，降低黏多糖累积的风险。
4.基因治疗
利用病毒载体将正常编码特定酶的基因导入患者细胞中，使其稳定表达。目标是恢复患者缺失或功能障碍的基因，恢复正常生物合成路径，减少黏多糖积累。
5.肝脏移植
当其他治疗方法无效时，肝脏移植手术被考虑为一种选择方案。因为肝脏是多种物质代谢的重要器官，包括某些参与黏多糖降解过程的酶类；通过植入健康供体肝脏，可以期望部分或全部恢复上述生理功能。
除以上列出的治疗措施外，患者还可遵医嘱使用新鲜冷冻血浆、白蛋白等药物补充治疗。由于黏多糖贮积症涉及多个系统及器官受累，建议密切监测患者的生长发育状况以及可能发生的并发症如听力下降、呼吸困难等。
2024-01-26 11:56
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黏多糖贮积症(mucopolysaccharidosis，MPS)是一组溶酶体累积病，是由于溶酶体水解酶缺陷，造成酸性黏多糖(葡糖氨基聚糖)降解受阻，黏多糖在体内积聚而引起一系列临床症状。黏多糖贮积症患者由于过多的黏多糖贮积于骨、软骨等组织或器官内，从而影响到这些组织或器官的正常发育，多余的黏多糖从尿中排出，发生一系列的临床症状和影像学表现。黏多糖贮积症属先天性或原发性代谢异常综合征。
