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遗传性共济失调治疗有新进展吗
补充说明:遗传性共济失调治疗有新进展吗
a******W 2021-07-12 17:38
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医生回答(1)
针对遗传性共济失调的新型治疗方法包括基因疗法,在临床试验中显示出一定的效果。
遗传性共济失调通常由基因突变引起神经细胞损伤导致运动协调障碍。通过基因编辑技术可以纠正致病基因突变,改善病情。因此,针对该疾病的新型治疗方法是利用基因疗法,在临床试验中已被验证具有一定的疗效。
针对遗传性共济失调的新型治疗方法还包括干细胞移植、精准药物治疗等,具体选择应遵医嘱。
在考虑遗传性共济失调的治疗时,应关注个体化评估与管理,并建议定期复查以监测病情变化。
2024-02-10 02:30
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遗传性共济失调(hereditaryataxia)是一组以慢性进行性小脑性共济失调为特征的遗传变性病;世代相传的遗传背景、共济失调表现及小脑损害为主的病理改变是三大特征。本组疾病除小脑及传导纤维受累外,常累及脊髓后柱、锥体束、脑桥核、基底核、脑神经核、脊神经节和自主神经系统等。共济失调步态最先出现且逐渐加重,最终使患者卧床,临床症状复杂、交错重叠,即使同一家族也可表现高度异质性。