发病时间：不清楚
黏多糖贮积症2型基因治疗
补充说明：黏多糖贮积症2型基因治疗
2021-07-12 17:39
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精选回答(1)
李镜发 副主任医师 广州市第一人民医院（总院） 三甲
擅长：甲亢，甲癌，甲状腺结节，慢性甲状腺炎，亚甲炎，骨转移癌，皮肤血管瘤及疤痕，影像报告解读等。
提问
黏多糖贮积症2型通常需要进行对症和支持治疗。黏多糖贮积症2型综合征主要多见于男性，可能与先天性的遗传因素有关。此种疾病一般在患者2岁左右时可能发病，患者容易出现发育落后的情况，但是此种疾病发展得比较慢。如果患者的症状比较轻，且智力正常，寿命一般不会受到太大影响。由于此种疾病属于隐性遗传疾病，没有特效的治疗方法。
2022-10-12 14:59
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柴月 主治医师 三甲
擅长：全科
提问
小儿黏多糖贮积症重如果归属于一种遗传病，为常染色体隐性遗传。重要特点是过量的寡聚糖聚集与分泌的障碍。由于归属于遗传病，现阶段对于小儿黏多糖贮积症的医治没有很好的办法，多采用对症医治的方式，比方累及心脏能够引发瓣膜疾病，肝脾增大能够造成腹股沟疝，累及关节，可有运动受限。
2021-07-13 04:29
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黏多糖病(mucopolysaccharidosis，MPS)是一组先天性遗传病，因黏多糖降解酶缺乏使酸性黏多糖不能完全降解，导致黏多糖积聚在机体不同组织，造成骨骼畸形、智能障碍等一系列临床症状和体征。根据不同酶不同引起的不同症状，可分为6型。
维生素B1片
1.适用于维生素B1缺乏的预防和治疗，如维生素B1缺乏所致的脚气病或Wernicke脑病。亦用于周围神经炎、消化不良等的辅助治疗。2.全胃肠道外营养或摄入不足引起的营养不良时维生素B1的补充。3.下列情况时维生素B1的需要量增加：妊娠或哺乳期、甲状腺功能亢进、烧伤、血液透析、长期慢性感染、发热、重体力劳动、吸收不良综合征伴肝胆系统疾病（肝功能损害、酒精中毒伴肝硬化）、小肠疾病（乳糜泻、热带口炎性腹泻、局限性肠炎、持续腹泻、回肠切除）及胃切除后。4.大量维生素B1对下列遗传性酶缺陷病可改善症状：亚急性坏死性脑脊髓病（Leigh病）、支链氨基酸病，乳酸性酸中毒和间歇性小脑共济失调。
疝气治疗带
适用于腹股沟斜疝、股疝、直疝、脐疝的控制与治疗。
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用于婴儿非感染性腹泻属脾虚挟滞证候者，证见：大便次数增多，粪质稀，气臭，含有未化之物，面色不华，乳食少进，腹胀腹痛，睡眠不宁。
安立生坦片
本品适用于治疗有WHOII级或I级症状的肺动脉高压患者(WHO组1),用以改善运动能力和延缓临床恶化。支持安立生坦有效性的研究主要包括特发性或遗传性PAH(64％)或结缔组织病相关性PAH(32％ )病因学特征的患者。
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