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黏多糖贮积症2型有特效药吗
补充说明：黏多糖贮积症2型有特效药吗
2021-07-12 17:28
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刘立宁 副主任医师 聊城市人民医院 三甲
擅长：风湿性疾病（类风湿关节炎，系统性红斑狼疮，强直性脊柱炎，干燥综合征，硬皮病）、呼吸系统疾病，心血管疾病，消化系统疾病即
提问
黏多糖贮积症2型目前尚无特效药物治疗，主要采取对症和支持性疗法。
该病多见于男性，推测与先天遗传有关。通常在患者约2岁时出现症状，常伴随发育不全。不过，疾病进展相对较慢。对于病情严重并伴有精神缺陷的患者，可能在15岁前去世。相反，若症状轻微且智力正常，患者的寿命通常不会受到太大影响。
2021-09-17 14:15
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黏多糖贮积症(mucopolysaccharidosis，MPS)是一组溶酶体累积病，是由于溶酶体水解酶缺陷，造成酸性黏多糖(葡糖氨基聚糖)降解受阻，黏多糖在体内积聚而引起一系列临床症状。黏多糖贮积症患者由于过多的黏多糖贮积于骨、软骨等组织或器官内，从而影响到这些组织或器官的正常发育，多余的黏多糖从尿中排出，发生一系列的临床症状和影像学表现。黏多糖贮积症属先天性或原发性代谢异常综合征。
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