发病时间：不清楚
黏多糖贮积症2型基因治疗可以骨髓移植吗
补充说明：黏多糖贮积症2型基因治疗可以骨髓移植吗
a******W 2021-07-13 17:28
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精选回答(1)
任正新 主治医师 河西学院附属张掖人民医院 三甲
擅长：擅长糖尿病、心血管系统疾病和临床常见病、多发病的诊断和治疗。对体检综合分析和健康指导有一定的经验。
提问
黏多糖贮积症2型基因治疗后，通常不需要骨髓移植。
黏多糖贮积症2型主要是因为溶酶体酶缺乏所致，而基因治疗通过纠正相关基因异常来发挥作用，因此无需额外使用骨髓移植。
对于重症患者或有特定并发症者，可能需要考虑骨髓移植以改善病情进展。
在实施任何治疗前，应评估患者的个体差异，并密切监测可能出现的副作用。定期的医学检查以及遵循医嘱调整生活方式也是管理此病的重要环节。
2024-04-06 06:12
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黏多糖贮积症(mucopolysaccharidosis，MPS)是一组溶酶体累积病，是由于溶酶体水解酶缺陷，造成酸性黏多糖(葡糖氨基聚糖)降解受阻，黏多糖在体内积聚而引起一系列临床症状。黏多糖贮积症患者由于过多的黏多糖贮积于骨、软骨等组织或器官内，从而影响到这些组织或器官的正常发育，多余的黏多糖从尿中排出，发生一系列的临床症状和影像学表现。黏多糖贮积症属先天性或原发性代谢异常综合征。
