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遗传性共济失调治疗有新进展吗
补充说明：遗传性共济失调治疗有新进展吗
a******W 2021-07-15 22:12
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精选回答(1)
赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲
擅长：擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗
提问
针对遗传性共济失调的新型治疗方法主要包括基因疗法。
遗传性共济失调通常由特定基因突变所致，如脊髓小脑共济失调7型(SCA7)与ORC1基因相关。利用CRISPR-Cas9等工具进行基因编辑，在体内外对患者自身干细胞中的致病变异进行精准矫正，恢复正常基因功能是主要的治疗手段。
除了基因疗法外，还有靶向神经保护、细胞移植以及康复训练等多种策略可用于缓解症状。这些方法的选择需考虑个体差异及病情特点。
在治疗遗传性共济失调时，应综合考虑各种因素，包括疾病类型、病情严重程度以及患者的年龄、身体状况等。此外，定期评估和调整治疗方案以确保最佳效果也非常重要。
2024-02-16 08:24
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遗传性共济失调(hereditaryataxia)是一组以慢性进行性小脑性共济失调为特征的遗传变性病;世代相传的遗传背景、共济失调表现及小脑损害为主的病理改变是三大特征。本组疾病除小脑及传导纤维受累外，常累及脊髓后柱、锥体束、脑桥核、基底核、脑神经核、脊神经节和自主神经系统等。共济失调步态最先出现且逐渐加重，最终使患者卧床，临床症状复杂、交错重叠，即使同一家族也可表现高度异质性。
