发病时间：不清楚
糖原累积症一型的基因治疗不知还要多久才能实现
补充说明：糖原累积症一型的基因治疗不知还要多久才能实现
a******W 2021-07-30 17:28
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赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲
擅长：擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗
提问
糖原累积症一型的基因治疗还要多久才能实现，目前还没有明确的说法，具体时间需要根据患者的病情严重程度、体质、治疗方法等因素来判断。
糖原累积症一型是一种常染色体隐性遗传疾病，由于基因突变导致糖原在组织中积累过多，从而引起一系列的临床症状。糖原累积症一型通常会导致患者出现生长缓慢、反复低血糖、肝大等症状。如果患者的病情比较轻微，体质比较好，并且及时在医生的指导下通过使用药物进行治疗，比如胰高血糖素、、氨甲环酸等，一般可以控制病情，使症状得到缓解。
但如果患者的病情比较严重，体质比较差，并且没有及时在医生的指导下进行治疗，可能会导致病情加重，出现身材矮小、肝脾肿大等症状，严重时还可能会导致心力衰竭。此时，患者进行基因治疗的效果可能不佳，还需要通过饮食治疗、药物治疗、康复治疗等方式来控制病情。
除此之外，建议患者在日常生活中注意饮食清淡，可以多吃膳食纤维丰富的水果和蔬菜，如柚子、丝瓜、茄子等，保证睡眠，减少熬夜。同时，少吃辛辣刺激油腻的食物，如辣椒、炸鸡、烤鸭等。若患者出现明显不适症状时，建议及时就医治疗，以免延误病情。
2021-07-30 19:22
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糖原累积病是一类由于先天性酶缺陷所造成的糖原代谢障碍疾病。根据欧洲资料，其发病率为 1/(2万～2.5万)。糖原合成和分解代谢中所必需的各种酶至少有 8种，由于这些酶缺陷所造成的临床疾病有12型，其中Ⅰ、Ⅲ、Ⅳ、Ⅵ、Ⅸ型以肝脏病变为主;Ⅱ、Ⅴ、Ⅶ型以肌肉组织受损为主。这类疾病有一个共同的生化特征，即是糖原贮存异常，绝大多数是糖原在肝脏、肌肉、肾脏等组织中贮积量增加。仅少数病种的糖原贮积量正常，而糖原的分子结构异常。
