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黏多糖贮积症2型基因治疗可以骨髓移植吗
补充说明：黏多糖贮积症2型基因治疗可以骨髓移植吗
2021-08-10 17:29
黏多糖贮积症2型 骨髓移植 造血干细胞移植 黏多糖贮积症 发育不良
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刘立宁 副主任医师 聊城市人民医院 三甲
擅长：风湿性疾病（类风湿关节炎，系统性红斑狼疮，强直性脊柱炎，干燥综合征，硬皮病）、呼吸系统疾病，心血管疾病，消化系统疾病即
提问
黏多糖贮积症2型基因治疗可以骨髓移植，还要进行造血干细胞移植，才能有效改善病症 。骨髓移植属于造血干细胞移植的一种，两者区别很大，一般单纯的骨髓移植对黏多糖贮积症没有太大的治疗效果。患有贮积症需要在患者2岁前检查确诊后，通过造血干细胞移植能够改善身体发育不良的症状。但对于心脏瓣膜没有效果，依然需要进行心脏瓣膜置换手术来治疗。
2021-12-01 11:30
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黏多糖贮积症(mucopolysaccharidosis，MPS)是一组溶酶体累积病，是由于溶酶体水解酶缺陷，造成酸性黏多糖(葡糖氨基聚糖)降解受阻，黏多糖在体内积聚而引起一系列临床症状。黏多糖贮积症患者由于过多的黏多糖贮积于骨、软骨等组织或器官内，从而影响到这些组织或器官的正常发育，多余的黏多糖从尿中排出，发生一系列的临床症状和影像学表现。黏多糖贮积症属先天性或原发性代谢异常综合征。
