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黏多糖贮积症3型怎么治疗

发病时间:不清楚

黏多糖贮积症3型怎么治疗

补充说明:黏多糖贮积症3型怎么治疗

2021-08-11 17:27

黏多糖贮积症3型 造血干细胞移植 手术 维生素A 骨髓移植 黏多糖贮积症Ⅲ型

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精选回答(1)

王志明 主治医师 江西省中西医结合医院 三甲

擅长:内分泌科常见病,糖尿病,甲亢,加减,高血压,胃炎,等

提问

黏多糖贮积症3型一般可以通过使用药物、手术治疗等方式进行治疗。患者可以选择使用维生素A等药物,通常可以使尿液中的黏多糖排出,从而得到减少。另外患者也可以考虑进行造血干细胞移植,包括同胞骨髓移植、脐带血移植等。但是需要注意小于2岁的无或仅有轻微神经系统疾病的患者适合做造血干细胞移植手术,严重的黏多糖贮积症Ⅲ型患者不可以进行。

2022-09-20 17:22

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医生回答(1)

郝雨欣 主治医师 三甲

擅长:全科

提问

现在,粘多糖缺少良好的医治方式。现在治疗粘多糖病最有希望的方式是特异性酶代替将气味芳香的药品和基因治疗,能够改善病患的临床出现和生活率。虽然粘多糖病的医治已经获得了肯定的发展,但大多还处于研究阶段,还没有普遍使用于临床治疗。造血干细胞移植和酶代替将气味芳香的药品被普遍使用。

2021-08-12 00:19

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疾病百科

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黏多糖贮积症Ⅲ型 (山菲利普综合征,粘多糖病Ⅲ型,粘多糖增多症Ⅲ型,粘多糖贮积病Ⅲ型)

本型又名山菲利普(Sanfilippo)综合征,为常染色体隐性遗传性病。该型的临床特征和生化异常均不同于Ⅰ、Ⅱ两型,其特征为反应迟钝程度很严重,但周身病变比较轻微。与Ⅰ型不同之处为容貌不似承霤病,侏儒也不明显,亦无角膜浑浊或心脏病等并发症。肘、膝关节有轻度挛缩。即使有肝脾肿大,也很轻微。

  • 多发人群:一般在4~7岁发病,10岁时最严重

  • 临床检查:尿液粘多糖检测  

  • 治疗费用:市三甲医院约(3000 —— 8000元)

适用药品

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