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黏多糖贮积症能治疗吗能治好吗
补充说明：黏多糖贮积症能治疗吗能治好吗
2024-05-20 13:51
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杨旭斌 副主任医师 中山大学附属第三医院 三甲
擅长：糖尿病病和糖尿病心血管疾病，甲亢，垂体、肾上腺、性腺疾病的诊治
提问
黏多糖贮积症不能被治愈，但可以通过药物治疗、骨髓移植等方法来控制病情发展，缓解症状，通常能治好。
该疾病为遗传性溶酶体贮积症，由于溶酶体酶缺乏导致黏多糖分解不全，使这些物质在体内累积，从而引起的一组多种临床表现的先天性代谢异常疾病。通过上述方式可以补充缺乏的酶，减少黏多糖的积累，达到治疗的目的。
针对不同类型的黏多糖贮积症，治疗方法也有所不同。例如，轻度患者可能只需要定期监测和随访，而重度患者则需要更积极的干预措施。
黏多糖贮积症是一种罕见的遗传性疾病，早期诊断和治疗至关重要。建议患者定期进行血液检查、尿液分析和基因检测，以评估病情进展和调整治疗方案。
2024-05-20 15:49
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黏多糖贮积症(mucopolysaccharidosis，MPS)是一组溶酶体累积病，是由于溶酶体水解酶缺陷，造成酸性黏多糖(葡糖氨基聚糖)降解受阻，黏多糖在体内积聚而引起一系列临床症状。黏多糖贮积症患者由于过多的黏多糖贮积于骨、软骨等组织或器官内，从而影响到这些组织或器官的正常发育，多余的黏多糖从尿中排出，发生一系列的临床症状和影像学表现。黏多糖贮积症属先天性或原发性代谢异常综合征。
