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尼曼匹克病B型海蓝细胞增多症怎么治
补充说明：尼曼匹克病B型海蓝细胞增多症怎么治
2024-08-25 00:20
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郑永江 副主任医师 中山大学附属第三医院 三甲
擅长：博士，副主任医师，副教授，博士生导师。擅长各种血液病的诊断与治疗。熟悉内科常见疾病的诊疗，特别是血液科常见疾病包括贫血，血小板减少，白细胞减少，发热查因，血常规异常，急慢性白血病，恶性淋巴瘤，多发性骨髓瘤的诊断与治疗，造血干细胞移植及其并发症的诊治。
提问
尼曼匹克病B型海蓝细胞增多症可采取鞘磷脂酶替代治疗、骨髓移植、肝移植等措施进行治疗。
1.鞘磷脂酶替代治疗
鞘磷脂酶替代治疗通常采用口服或静脉注射的方式，如服用阿加曲班、依达曲普兰等药物。此方法通过提高血液中鞘磷脂酶水平来减少海蓝细胞的数量。正常情况下，这种酶帮助分解神经鞘磷脂，而缺乏会导致海蓝细胞积聚。适用于轻度至中度尼曼-皮克病B型患者，可延缓病情进展。
2.骨髓移植
骨髓移植是将健康供体的骨髓注入受体体内，以替换受影响的组织。常用药物有环孢素、甲氨蝶呤等。移植后的新骨髓会生产正常的鞘磷脂酶，从而纠正患者的代谢异常。此法可以提供长期治愈的机会。对于严重类型的尼曼-皮克病B型，尤其是婴儿型，骨髓移植可能是唯一有效的治疗手段。
3.肝移植
肝移植涉及移除受损肝脏并植入健康的捐赠者器官。常用的免疫抑制剂包括他克莫司、环孢素等。新肝脏能恢复正常的鞘磷脂酶合成，消除海蓝细胞堆积。肝移植可改善症状并延长生命。当其他治疗无效时，肝移植可能成为挽救生命的最后选择，尤其针对晚期疾病。
在接受上述治疗期间，应定期监测血常规、生化指标以及神经系统功能评估，以便及时调整治疗方案。此外，保持良好的营养状态和适度的身体活动也对疾病的管理至关重要。
2024-08-26 09:28
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积聚之名，首见于《灵枢·五变》：“人之善肠中积聚者，……皮肤薄而不泽，肉不坚而淖泽。如此，则肠胃弱，恶则邪气留止，积聚乃伤。”《内经》里还有伏梁、息贲、肥气、奔豚等病名，亦皆属积聚范畴。在治疗方面，《素问·至真要大论》提出的“坚者削之”，“结者散之，留者攻之”等原则，具有一般的指导作用。《难经》对积聚作了明确的区别，并对五脏之积的主要症状作了具体描述。《金匮要略·疟病脉证并治》将疟疾引起的症瘕称为疟母，并以鳖甲煎丸治之。《诸病源候论•积聚病诸候》对积聚的病因病机有较详细的论述，并认为积聚一般有一个渐积成病的过程，“诸脏受邪，初未能为积聚，留滞不去，乃成积聚”。《证治准绳·积聚》在总结前人经验的基础上，提出了“治疗是病必分初、中、末三法”的主张。 《景岳全书·积聚》则对攻补法的应用作了很好的概括，“治积之要，在知攻补之宜，而攻补之宜，当于孰缓孰急中辨之”。《医宗必读·积聚》把攻补两大治法与积聚病程中初中末三期有机地结合起来，并指出治积不能急于求成，可以“屡攻屡补，以平为期”，颇受后世医家的重视。《医林改错》则强调瘀血在积聚病机中的重要作用，对活血化瘀方药的应用有突出的贡献。 中医文献中的症瘕、痃癖以及伏梁、肥气、息贲等疾病，皆属积聚的范畴。根据积聚的临床表现，主要包括西医的腹部肿瘤、肝脾肿大，以及增生型肠结核、胃肠功能紊乱、不完全性肠梗阻等疾病，当这些疾病出现类似积聚的证候时，可参阅本节辨证论治。
多发人群：成年人
治疗费用：市三甲医院约（500 —— 1000元）
