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小儿血管性血友病是否能治愈呢
补充说明：小儿血管性血友病是否能治愈呢
2024-05-24 14:37
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吴泽霖 副主任医师 广州医科大学附属第一医院 三甲
擅长：间质性肺疾病、肺炎、上呼吸道感染、胸膜疾病、白血病、淋巴瘤、贫血、紫癜性疾病、肝脏疾病、功能性胃肠病、肠道疾病、胃十二指肠疾病
提问
小儿血管性血友病无法治愈，但可通过替代治疗和基因治疗来控制病情。
小儿血管性血友病是由于vWF基因突变导致的凝血功能障碍，属于遗传性疾病，因此无法彻底治愈。但是，通过替代治疗如输注凝血因子产品可以有效控制病情，改善预后；对于重型患者，可考虑使用抑制物清除治疗。此外，基因治疗是潜在的治愈手段，但目前仍处于临床试验阶段。
针对轻型或症状较轻的小儿血管性血友病，可能不需要频繁输血或其他支持治疗，但仍需定期监测血液指标，以评估病情变化。
在处理小儿血管性血友病时，应综合考虑患者的出血风险、生活质量以及家庭经济承受能力等因素，制定个体化管理方案。同时，家长应注意避免孩子从事高危活动，以减少意外受伤的风险。
2024-05-24 16:42
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血管性血友病(vonWillebranddisease，vWD)是一种复杂的止血功能缺陷的出血性疾病。1926年Erik von Willebrand首次报道本病，认为是血小板功能异常或血管异常所致。小儿患者常因家族遗传引起，是一类较常见的遗传性出血性疾病，男女都可罹病。现已明确von Willebrand Factor(vWF)质或量的异常引起vWD，伴有因子Ⅶ促凝血活性(Ⅷ∶C)降低。临床上有程度不一的皮肤黏膜出血倾向，血小板黏附性降低，出血时间延长。获得性血管性血友病可在多种疾病的基础上发生，少数患者可无基础疾病。小儿少见。
多发人群：儿童
