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小儿进行性骨干发育不良怎么治疗效果好
补充说明：小儿进行性骨干发育不良怎么治疗效果好
2024-08-24 22:36
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唐书生 主任医师 广州市妇女儿童医疗中心 三甲
擅长：呼吸相关疾病等
提问
小儿进行性骨干发育不良可以考虑采取骨髓移植、骨生长激素替代疗法、矫形外科手术等治疗措施。
1.骨髓移植
骨髓移植是通过将健康供体的骨髓细胞注入患儿体内来替换受损的造血干细胞。常见的操作包括采集供体骨髓、处理并输注到受体体内。此方法可恢复正常的造血功能，从而改善因疾病导致的贫血和其他血液系统异常。适用于有合适供体且病情进展迅速的小儿患者。对于某些类型的进行性骨干发育不良，如染色体异常引起的类型，骨髓移植可能是有效的治疗手段。
2.骨生长激素替代疗法
使用重组人生长激素进行治疗，通常为皮下注射。剂量根据患儿年龄和体重调整。生长激素能刺激骨骼生长，增加肌肉质量，改善身体比例失调。适用于由于缺乏生长激素而导致的进行性骨干发育不良。对于一些非遗传性的进行性骨干发育不良，如生长激素缺乏症，骨生长激素替代疗法可以有效缓解症状。
3.矫形外科手术
矫形外科手术可能涉及截骨术、关节融合等，以纠正畸形和提高功能。具体的手术方案需由专业医生评估后决定。通过改变骨骼结构，矫正畸形，提高生活质量。适用于存在严重肢体畸形影响日常活动的情况。对于某些特定类型的进行性骨干发育不良，如伴有明显骨骼畸形者，矫形外科手术可以帮助改善外观和功能。
在治疗过程中，应密切监测患者的反应和病情变化，及时调整治疗方案。同时，注意保持良好的营养状态，避免剧烈运动，以减少骨折风险。
2024-08-26 09:13
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进行性骨干发育不良(progressivediaphyseal dysplasia)也称进行性骨干肥厚(progressive diaphyseal hyperostosis)，又称骨干硬化(diaphyseal sclerosis)或Engelman病。本病的特点为长管状骨的骨干对称性梭形膨大和硬化，而且颅骨也有类似致密改变。恩格尔曼综合征(Engelman)即进行性骨干发育不良，又称Camurati-Engelmann综合征，婴儿型多发性肥厚性骨病等。是一种原因不明的，少见的骨质增生硬化性疾病。本病征为常染色体显性遗传。
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祛带、健脾、祛痰。用于小儿乳滞疳积、痰厥惊风、喘咳痰鸣、乳食减少、吐泻发热、大便秘结、四时感冒以及脾胃虚弱、发育不良等症；成人肠胃不清、痰食阻滞者亦有疗效。
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滋补气血，调经舒郁。用于月经不调，经行腹痛，崩漏下血，赤白带下，贫血衰弱，血晕血脱，产后诸虚，骨蒸潮热。
重组人粒细胞刺激因子注射液
1.癌症化疗等原因导致中性粒细胞减少症；癌症患者使用骨髓抑制性化疗药物，特别在强烈的骨髓剥夺性化学药物治疗后，注射本品有助于预防中性粒细胞减少症的发生，减轻中性粒细胞减少的程度，缩短粒细胞缺乏症的持续时间，加速粒细胞数的恢复，从而减少合并感染发热的危险性。2.促进骨髓移植后的中性粒细胞数升高。3.骨髓发育不良综合征引起的中性粒细胞减少症，再生障碍性贫血引起的中性粒细胞减少症，先天性、特发性中性粒细胞减少症，骨髓增生异常综合征伴中性粒细胞减少症，周期性中性粒细胞减少症。
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用于治疗费城染色体阳性的慢性髓性白血病（Ph+CML）的慢性期、加速期或急变期；用于治疗不能切除和/或发生转移的恶性胃肠道间质瘤（GIST）的成人患者。用于以下适应症的安全有效性信息主要来自国外研究资料，中国人群数据有限：1.用于治疗成人复发的或难治的费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）。2.用于治疗嗜酸细胞过多综合症（HES）和/或慢性嗜酸粒细胞白血病（CEL）伴有FIP1L1-PDGFRα融合激酶的成年患者。3.用于治疗骨髓增生异常综合征/骨髓增生性疾病（MDS/MPD）伴有血小板衍生生
