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儿童黏多糖贮积症能治好吗

发病时间:不清楚

儿童黏多糖贮积症能治好吗

补充说明:儿童黏多糖贮积症能治好吗

2024-05-10 18:34

黏多糖贮积症 骨髓移植

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唐书生 主任医师 广州市妇女儿童医疗中心 三甲

擅长:呼吸相关疾病等

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儿童黏多糖贮积症无法治愈,但可通过药物治疗、骨髓移植等方法缓解症状。
儿童黏多糖贮积症是一种遗传性疾病,由于基因突变导致溶酶体酶活性降低或缺失,致使黏多糖在体内蓄积而引发的一系列临床表现。由于该病的病因是基因突变,因此无法通过常规手段治愈。但是,通过药物治疗如阿加糖酶E、尼可糖脂酶α等可以改善病情,减轻症状,而骨髓移植则可能用于某些类型的治疗。鉴于该病的复杂性和长期管理需求,建议患者在专业医疗机构接受全面评估和治疗。
对于Ⅰ型、Ⅱ型和Ⅲ型患儿,可以通过输注新鲜冷冻血浆来改善症状;而对于Ⅵ型患儿,则需要定期接受酶替代疗法以维持正常生长发育。
针对儿童黏多糖贮积症,早期诊断和干预至关重要,以减少器官损伤和延长寿命。同时关注患儿的心理和社会支持,有助于提高生活质量。

2024-05-10 19:37

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黏多糖贮积症 (黏多糖病,黏多糖增多症,粘多糖贮积病)

黏多糖贮积症(mucopolysaccharidosis,MPS)是一组溶酶体累积病,是由于溶酶体水解酶缺陷,造成酸性黏多糖(葡糖氨基聚糖)降解受阻,黏多糖在体内积聚而引起一系列临床症状。黏多糖贮积症患者由于过多的黏多糖贮积于骨、软骨等组织或器官内,从而影响到这些组织或器官的正常发育,多余的黏多糖从尿中排出,发生一系列的临床症状和影像学表现。黏多糖贮积症属先天性或原发性代谢异常综合征。

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