发病时间：不清楚
甘露糖苷贮积症有什么好的治疗治疗方法
补充说明：甘露糖苷贮积症有什么好的治疗治疗方法
2024-08-24 22:55
我要咨询
精选回答(1)
赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲
擅长：擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗
提问
甘露糖苷贮积症可以考虑采用基因疗法、造血干细胞移植、肺功能支持治疗等治疗治疗方法进行治疗。
1.基因疗法
基因疗法可能包括使用腺相关病毒载体将正常基因导入患者细胞中，如AAV8-GM2A。通过替换异常基因来恢复正常的代谢途径，减少甘露糖苷在身体中的积累。此治疗治疗方法旨在纠正遗传缺陷。适用于确诊为甘露糖苷贮积症且无其他有效治疗手段的患者。
2.造血干细胞移植
造血干细胞移植涉及从健康供体提取干细胞并注入患者的血液系统，如骨髓移植。新植入的干细胞可以产生健康的红血球、白血球和血小板，从而改善免疫功能和血液循环。此治疗治疗方法可期望逆转病情进展。适用于症状较重或有严重并发症的患儿，需匹配合适的供体。
3.肺功能支持治疗
肺功能支持治疗可能包括使用呼吸机辅助通气，如BiPAP。通过提供外部帮助以维持足够的氧气供应，缓解因肺部受累导致的呼吸困难。此治疗治疗方法旨在提高生活质量。适用于存在明显呼吸困难的患者，尤其在急性期或手术前后。
由于甘露糖苷贮积症是一种罕见疾病，因此需要专业医生进行个体化管理。建议定期监测病情变化，遵循医嘱进行治疗，并注意保持良好的生活习惯，如合理饮食和适量运动，以减缓疾病的进展。
2024-08-26 09:16
举报向医生提问
甘露糖苷贮积症(mannosidosis)是一种因甘露糖苷酶缺乏所引起的全身性疾病。临床特征类似Hurler综合征，无黏多糖尿，但组织中含甘露糖的成分增加。
多发人群：多见于婴幼儿及少年
临床检查：四肢的骨和关节平片
治疗费用：市三甲医院约（10000 —— 50000元）
