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甘露糖苷贮积症怎么治
补充说明：甘露糖苷贮积症怎么治
2024-08-24 22:55
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杨彬 副主任医师 华中科技大学同济医学院附属协和医院 三甲
擅长：擅长治疗冠心病、高血压、心律失常、心衰、糖尿病、脑血管意外、肺部感染、支气管炎、痛风、骨质疏松等疾病
提问
甘露糖苷贮积症可以通过基因治疗、酶替代疗法、骨髓移植等方法进行治疗。
1.基因治疗
基因治疗可通过将正常基因导入患者细胞中来纠正异常基因。例如，使用腺相关病毒载体将正常GM2-神经节苷脂酶β基因导入患者的皮肤成纤维细胞。此方法通过提供正确的基因序列来恢复正常的代谢途径，从而减少甘露糖苷在身体中的积累。正常基因的表达可以改善症状并延缓疾病进展。适用于那些无法从其他治疗方法中获益或病情严重的甘露糖苷贮积症患者。
2.酶替代疗法
酶替代疗法是通过静脉注射外源性酶制剂来补充体内缺乏的酶。如使用阿加糖酶α治疗婴儿型甘露糖苷贮积症。这种治疗直接补充缺失的酶，使甘露糖苷分解为可被机体利用的小分子物质，降低其在体内的浓度。定期输注可缓解神经系统症状。适用于需要频繁输液但无严重并发症的患者，特别是婴儿型甘露糖苷贮积症。
3.骨髓移植
骨髓移植涉及将健康供者骨髓注入患者体内以替换受损的造血系统。如异基因造血干细胞移植用于治疗某些类型的甘露糖苷贮积症。移植后的新造血干细胞会开始产生正常功能的酶，进而减少甘露糖苷的积累。新产生的红细胞和白细胞有助于改善血液状况和免疫功能。适用于有合适供者的成人型甘露糖苷贮积症患者，以及一些特定类型且病情较重的儿童患者。
除了上述专业医疗手段，日常生活中应保持良好的营养摄入，避免高脂肪、高糖食物，增加新鲜水果蔬菜和全谷类食品的摄入量，以支持肝脏和肾脏的功能。同时，注意个人卫生，定期清洁皮肤，避免感染，以维护整体健康。
2024-08-26 09:16
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甘露糖苷贮积症(mannosidosis)是一种因甘露糖苷酶缺乏所引起的全身性疾病。临床特征类似Hurler综合征，无黏多糖尿，但组织中含甘露糖的成分增加。
多发人群：多见于婴幼儿及少年
临床检查：四肢的骨和关节平片
治疗费用：市三甲医院约（10000 —— 50000元）
