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小儿糖原贮积病lv型能基因治疗吗
补充说明：小儿糖原贮积病lv型能基因治疗吗
2024-09-25 17:18
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吴泽霖 副主任医师 广州医科大学附属第一医院 三甲
擅长：间质性肺疾病、肺炎、上呼吸道感染、胸膜疾病、白血病、淋巴瘤、贫血、紫癜性疾病、肝脏疾病、功能性胃肠病、肠道疾病、胃十二指肠疾病
提问
小儿糖原贮积病lv型可基因治疗，但尚处于研究阶段。
该疾病是由于糖原代谢酶基因突变导致糖原分解障碍，使糖原在组织中积累过多。目前，基因治疗是一种新兴的治疗手段，通过纠正突变的基因来恢复正常的代谢功能。然而，对于小儿糖原贮积病lv型，基因治疗的研究尚处于初级阶段，需要进一步的临床试验和优化。因此，虽然基因治疗具有潜力，但目前仍不能作为常规的治疗方法。
2024-09-25 18:35
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糖原贮积病(glycogenstoragedisease)是因肝、肌肉和脑组织的糖原代谢中某些酶的缺乏，使糖原不能正常分解或合成，在组织中沉积结构和数量异常糖原的一组隐性遗传性糖原代谢紊乱疾病，又叫糖原病(glycogen disease)，糖原代谢病(glycogenoses)。此病于1928、1929年由荷兰的几位医生最早发现，多数是糖原分解酶缺乏，糖原在组织中分解障碍而沉积过多;极少数则是由于糖原合成酶缺乏，表现为组织中糖原贮存过少。本病累及多器官组织，主要为肝脏、肾脏、心脏和肌肉，大多表现为低血糖。本病分为肝-低血糖性糖原贮积病及肌-能量障碍性糖原贮积病两大类。
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