发病时间：不清楚
神经节苷脂贮积症骨髓移植能治好吗
补充说明：神经节苷脂贮积症骨髓移植能治好吗
2024-10-08 10:50
我要咨询
精选回答(1)
刘尚勤 主任医师 武汉大学中南医院 三甲
擅长：多发性骨髓瘤、贫血、血小板减少
提问
神经节苷脂贮积症骨髓移植疗效不明确。
这是因为神经节苷脂贮积症是一种遗传性疾病，由于基因突变导致体内神经节苷脂代谢异常，积累在身体各个组织中，包括骨髓。骨髓移植虽然可以替换患者的异常细胞，但并不能直接纠正基因突变。因此，骨髓移植对于神经节苷脂贮积症的治疗效果尚未得到充分证实，其长期疗效和安全性仍需进一步研究。
2024-10-08 12:13
举报相关问题
向医生提问
神经节苷脂沉积病(gangliosidosis)为一组常染色体隐性遗传性疾病。神经节苷脂水解代谢中不同酶的缺乏引起不同物质在神经组织中的沉积而致病。
